Elelyso được phê chuẩn như là một liệu pháp thay thế enzym lâu dài.
Elelyso (taliglucerase alfa) đã được FDA Hoa Kỳ phê chuẩn như là một liệu pháp thay thế enzym lâu dài cho những bệnh nhân bị rối loạn di truyền hiếm gặp được gọi là bệnh Gaucher týp 1.
Người bị rối loạn này không sản sinh đủ enzym glucocerebrosidase. Điều này gây tích tụ chất béo ở lách, gan, thận và các tạng khác. Dấu hiệu cảnh báo rối loạn này có thể bao gồm thiếu máu, tiểu cầu thấp và các vấn đề về xương. Khoảng 6.000 người tại Mỹ được cho là bị rối loạn này.
Elelyso, một mũi tiêm mỗi tuần bởi các chuyên gia y tế, được đánh giá lâm sàng trong một nghiên cứu gồm 56 bệnh nhân bị bệnh Gaucher týp 1. Các tác dụng phụ phổ biến nhất bao gồm các phản ứng dị ứng, đau đầu, đau ngực, mệt mỏi, huyết áp tăng, đau khớp hoặc đau lưng và bốc hỏa.
Nguồn cimsi.org.vn